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昨天是国际罕见病日，作为罕见病之一的脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）患者迎来重大利好，从3月1日起，SMA口服治疗药物利司扑兰被正式纳入医保，价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。这让包括温州“海绵女孩”珍妮在内的众多SMA患者看到了希望。
2001年，包珍妮出生于文成县，后因确诊为脊髓型肌萎缩症，被医生判断“活不过4岁”，但意志顽强的她挺了过来。在不到两平方米的床上，她用唯一能活动的右手大拇指写下百余首诗，被评为2020年“最美浙江人·浙江骄傲”十大人物。
2021年12月，SMA注射药诺西那生钠从70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保，珍妮成为全市首例SMA靶向药成功注射者，身体各项机能逐渐好转。截至目前，首年6针治疗全部结束，自费部分总共仅7000多元。
“现在口服药也纳入了医保，这是我们以前想都不敢想的！我打算把注射药换成口服药。”包珍妮父亲包宗锋表示，口服药与注射药疗效相近，但对珍妮来说要方便得多，由于常年卧床，珍妮脊柱侧弯严重，使用鞘内注射方式给药较为困难，且每次打针要忍受巨大痛苦。
不仅如此，注射变口服，意味着珍妮可以自行用药，不必隔三差五到医院“报到”。每次看到珍妮就诊时的来回“折腾”，包宗锋总是心疼不已，想将注射药换成口服药，但6万多元一瓶的“天价”让他望而却步。
包珍妮的主治医生、温医大附二院儿童神经科副主任林忠东告诉记者，SMA口服药用量较大，一个月需要2~3瓶，一年大约需要32瓶，这对很多家庭来说，根本无力承担。“天价药”入医保，无疑是福音。医保政策尚未执行，林忠东就接到了不少患者的咨询。“按照目前的消息，我们医院大约3月2日就会有相关药品到货。”
经多方打听，包宗锋算了算总账，加上低保和临时性救助等各项保障，算下来，珍妮服用口服药一年，自费部分约一万元。
原标题：SMA口服药今起每瓶售价直降6万元温州“海绵女孩”包珍妮有了“医”靠
记者：许雅晶
